2017年12月9-12日，即将在美国亚特兰大举办的第59届美国血液学会年会提前公布了试验摘要。CML-PAED-II试验结果显示，伊马替尼一线治疗儿童和青少年慢性髓细胞白血病的疗效高、不良反应可接受。
试验纳入了新诊断的156名慢性髓细胞白血病（CML）患儿，其中慢性期（CML-CP）患儿146名，加速期（CML-AP）患儿3名，急变期（CML-BP）患儿7名。接受伊马替尼300mg/m2、400mg/m2、500mg/m2治疗。中位随访时间为25个月，能评估数据的有148名。
结果显示，慢性期患儿18个月无事件生存率为97%。治疗3个月的完全血液学缓解率为98%，12个月时完全细胞遗传学缓解率（CCyR）为63%，18个月时分子学缓解率（MR3.0）为59%。
约有66%的患儿出现了不良事件（AE）。最常见的AE是伊马替尼相关的贫血，最常见的3/4级血液学AE是中性粒细胞减少。胃肠道和骨骼肌肉方面AE也常见。
有18%的患儿终止治疗；由于出现了不能耐受的不良事件6%的患儿停止治疗。
研究者认为大样本的临床试验结果显示伊马替尼一线治疗儿童和青少年慢性髓细胞白血病的疗效高、不良反应可接受。
参考文献
Suttorp M, Schulze P, Glauche I, et al. Response to front-line imatinib treatment in children and adolescents with CML – data from a large pediatric cohort. Poster presentation at: American Society of Hematology 59th Annual Meeting & Exposition; December 9-12, 2017; Atlanta, GA.